Muchos pacientes con enfermedades neurológicas, y sus familias, buscan información sobre el tratamiento con células madre cuando los tratamientos convencionales ya no ofrecen mejoría. Es un campo con avances reales, pero también con muchas promesas exageradas. En esta guía explicamos, de forma clara y honesta, qué dicen los ensayos clínicos sobre las células madre en enfermedades neurológicas como el Parkinson, la esclerosis múltiple, el ictus, la ELA o la lesión medular, y qué se puede esperar de forma realista.
¿Por qué se estudian las células madre en el sistema nervioso?
Las neuronas tienen una capacidad muy limitada para regenerarse. Cuando se dañan por una enfermedad, un ictus o una lesión, el cuerpo apenas puede reemplazarlas. Por eso los investigadores estudian dos estrategias principales:
Reemplazar células perdidas: por ejemplo, producir neuronas de dopamina a partir de células madre pluripotentes para el Parkinson.
Proteger y modular: usar células como las células madre mesenquimales, que liberan sustancias que reducen la inflamación y apoyan a las células que aún funcionan.
Es importante entender que, en la mayoría de los casos, el objetivo estudiado es frenar el daño o mejorar algunos síntomas, no curar la enfermedad.
Esclerosis múltiple
La esclerosis múltiple es la enfermedad neurológica con la evidencia más sólida, pero con un tipo concreto de tratamiento:
Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (aHSCT): en un ensayo aleatorizado publicado en JAMA en 2019, retrasó la progresión de la discapacidad en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente muy activa, en comparación con los fármacos habituales. Se realiza en centros especializados y tiene riesgos importantes, por lo que se reserva para casos seleccionados. Actualmente hay grandes ensayos comparándolo con los fármacos más potentes.
Células madre mesenquimales: el ensayo internacional MESEMS (2021) mostró que son seguras, pero no redujeron de forma significativa las lesiones activas en la resonancia magnética.
Enfermedad de Parkinson
El Parkinson es uno de los campos con más avances recientes:
En 2025 se publicaron en la revista Nature dos ensayos iniciales con neuronas de dopamina obtenidas a partir de células madre pluripotentes: uno con células derivadas de células madre embrionarias y otro con células iPS (células madre pluripotentes inducidas). Ambos mostraron un buen perfil de seguridad y señales de supervivencia de las células trasplantadas.
En marzo de 2026, Japón concedió una aprobación condicional y limitada a una terapia con células derivadas de iPS para el Parkinson, con la obligación de recoger más datos durante siete años.
Un gran ensayo de fase 3 con neuronas derivadas de células madre embrionarias está en marcha.
Estos tratamientos requieren cirugía cerebral y solo se ofrecen dentro de ensayos clínicos. Puede leer más sobre las células iPS en nuestro artículo ¿Qué son las células iPS?
Ictus (accidente cerebrovascular)
Se han estudiado distintos tipos de células administradas por vía intravenosa en los días posteriores a un ictus. El ensayo japonés TREASURE, publicado en JAMA Neurology en 2024, mostró que el tratamiento era seguro, pero no mejoró de forma significativa la recuperación al cabo de 90 días frente al placebo. Por ahora, la rehabilitación y los tratamientos de urgencia siguen siendo la base.
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La ELA ha sido objeto de varios ensayos. El estudio de fase 3 más conocido con células mesenquimales modificadas no alcanzó su objetivo principal. Algunos subgrupos de pacientes mostraron señales que se siguen investigando, pero hoy no existe un tratamiento con células madre aprobado para la ELA.
Lesión de la médula espinal
En 2018, Japón concedió una aprobación condicional a una terapia con células mesenquimales del propio paciente (Stemirac) para lesiones medulares recientes. También hay ensayos con células derivadas de iPS. Fuera de estos marcos, los resultados siguen siendo limitados y dependen mucho del tiempo transcurrido desde la lesión.
Parálisis cerebral, autismo y Alzheimer
Parálisis cerebral: algunos ensayos con sangre de cordón umbilical han mostrado mejoras motoras modestas en niños, sobre todo con dosis adecuadas. La evidencia todavía es limitada.
Autismo: el mayor ensayo controlado, con 180 niños, no mostró diferencias claras frente al placebo.
Alzheimer: los estudios están en fases muy iniciales.
Resumen: ¿qué es realista hoy?
Esclerosis múltiple muy activa: el trasplante hematopoyético tiene la evidencia más sólida, en centros especializados.
Parkinson: avances importantes, primera aprobación condicional en Japón; el resto, en ensayos clínicos.
Lesión medular: aprobación condicional en Japón para casos recientes; el resto, en investigación.
Ictus, ELA, autismo, Alzheimer: sin beneficio demostrado en ensayos grandes; solo en investigación.
Riesgos y señales de alerta
En estudios controlados, la mayoría de los efectos secundarios fueron leves, como fiebre o dolor de cabeza pasajeros. Los riesgos aumentan cuando las células se preparan sin control de calidad o se administran por vías invasivas sin necesidad, por ejemplo directamente en el líquido cefalorraquídeo. Desconfíe de cualquier centro que:
Prometa curar una enfermedad neurológica o dé «porcentajes de éxito» sin estudios publicados
Ofrezca el mismo protocolo para todas las enfermedades sin revisar los informes
No explique qué tipo de células usa, de dónde proceden y en qué laboratorio se preparan
No le diga si el tratamiento está aprobado o se ofrece dentro de un estudio clínico
Le presione para reservar y pagar rápidamente
Preguntas frecuentes
¿Las células madre pueden curar enfermedades neurológicas?
No existe hoy evidencia de curación. En algunas enfermedades, como la esclerosis múltiple muy activa o el Parkinson, hay resultados prometedores; en otras, los ensayos grandes no han mostrado beneficio claro.
¿Qué tipo de células madre se usan en neurología?
Principalmente células madre hematopoyéticas (en esclerosis múltiple), células madre mesenquimales y células derivadas de células madre pluripotentes, como las iPS o las embrionarias, para producir neuronas.
¿Es seguro el tratamiento con células madre para enfermedades neurológicas?
En ensayos controlados, la seguridad ha sido generalmente buena, siempre que las células se preparen en un laboratorio cualificado y se administren bajo supervisión médica. El trasplante hematopoyético tiene riesgos mayores y requiere un centro especializado.
¿Cuándo se ven los resultados?
Depende de la enfermedad y del tipo de tratamiento. Los ensayos suelen evaluar los resultados entre 6 y 24 meses después, con escalas clínicas objetivas.
Una opinión médica honesta
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Este artículo tiene fines informativos y no sustituye el consejo médico individual. Revisión médica: Dr. Younis Yaseen, director médico de Regenova BioTech.
Referencias
Burt RK, et al. Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. JAMA. 2019;321(2):165-174.
Uccelli A, et al. Safety, tolerability, and activity of mesenchymal stem cells versus placebo in multiple sclerosis (MESEMS). Lancet Neurol. 2021;20(11):917-929.
Tabar V, et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson's disease. Nature. 2025.
Sawamoto N, et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease. Nature. 2025.
Houkin K, et al. Allogeneic Stem Cell Therapy for Acute Ischemic Stroke: The Phase 2/3 TREASURE Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2024;81(2):154-162.
Cudkowicz ME, et al. A randomized placebo-controlled phase 3 study of mesenchymal stem cells induced to secrete high levels of neurotrophic factors in ALS. Muscle Nerve. 2022;65(3):291-302.
